Use of QALYs in different clinical situations.
2011
METODOLOGÍA
OTRO
INFORMES DE EVALUACIÓN
- + Año
-
2011
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METODOLOGÍA
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OTRO
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INFORMES DE EVALUACIÓN
Con el objetivo de Identificar los atributos potencialmente útiles para la estimación de pesos de equidad o valores sociales relativos de las ganancias de salud, medidas en Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC), se realizó una revisión sistemática de la literatura disponible. Los autores concluyeron que los ciudadanos están dispuestos a renunciar a la maximización de las ganancias en salud para la sociedad con el fin de beneficiar a determinados grupos de población, en función de las características o atributos estudiados en este trabajo. Son necesarios más estudios que permitan cuantificar las preferencias, de forma que puedan establecerse los “pesos de equidad” y poder construir una función de bienestar social que resulte de utilidad para los decisores sanitarios.
INTRODUCCIÓN
La necesidad de establecer prioridades o criterios de racionamiento para asignar los recursos sanitarios proviene del hecho de que tales recursos, como sucede con el resto de bienes, son finitos. De ahí que herramientas como el análisis coste efectividad hayan ido adquiriendo cada vez más importancia para los decisores sanitarios. Los Años de vida ajustados por calidad (AVAC) son cada vez más utilizados en la evaluación de las intervenciones sanitarias y han sido recomendados por el National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) para su uso en los análisis de coste-efectividad de las tecnologías sanitarias.
Pero el algoritmo asignativo que subyace al análisis coste efectividad convencional ha sido muy criticado con base en argumentos teóricos y estudios empíricos, que persiguen identificar aquellos factores o características que pueden inducir que las ganancias de salud de determinados grupos de pacientes reciban un mayor valor social en relación a las obtenidas por otros, con la finalidad de constituir la base para la estimación ulterior de lo que se puede denominar “pesos de equidad”.
OBJETIVO
Identificar los atributos potencialmente útiles para la estimación de pesos de equidad o valores sociales relativos de las ganancias de salud, medidas en AVAC.
METODOLOGÍA
Se ha efectuado una revisión de la literatura. La búsqueda se realizó en las bases de datos habituales de artículos en economía de salud, completándose con una búsqueda manual de referencias. El proceso de revisión de la literatura se inició con la búsqueda de trabajos que hubiesen tratado de abordar de manera amplia la evidencia empírica y teórica existente respecto al valor social relativo de las ganancias de salud según determinadas características. A continuación, tomando como referencia la fecha de la revisión más amplia y exhaustiva de las publicadas, se procedió realizar una búsqueda de nueva evidencia publicada a lo largo del período 2005-2010, restringida al idioma inglés. El procedimiento escogido para realizar tal búsqueda fue partir de dicha revisión y sondear qué publicaciones lo citaban empleando Google Scholar, seleccionándose aquellas que, o bien ofrecían una reflexión teórica de entidad, o constituían una nueva aportación empírica. A su vez, se consultó por medio del mismo buscador qué nuevas publicaciones citaban a las seleccionadas, repitiéndose la operación hasta que se juzgó que ya no aparecían nuevas aportaciones de interés.
POTENCIALES CARACTERÍSTICAS RELEVANTES
Se identificaron cuatro revisiones que intentan identificar y agrupar los factores o características que pueden servir como base para ponderar las ganancias de salud de unos individuos o grupos frente a otros, razón por la cual constituyeron el punto de partida de una revisión posterior, considerándose como las referencias centrales. Se realizó una búsqueda de nueva evidencia publicada a lo largo del período 2005-2010 partiendo de la revisión más amplia y exhaustiva de las identificadas, sondeando qué publicaciones la citaban. De las 74 citas identificadas empleando Google Scholar, se seleccionaron aquellas que ofrecían una reflexión teórica de entidad o constituían una nueva aportación empírica. A su vez, se consultó a través del mismo buscador qué nuevas publicaciones citaban a las seleccionadas, repitiéndose la operación hasta que se juzgó que ya no aparecían nuevas aportaciones de interés. Este proceso condujo a identificar nuevas revisiones, pero de carácter específico, esto es, centradas en alguno de los factores que pueden determinar el valor social de la salud. Aparte de estas revisiones, y de algunos otros artículos teóricos interesantes, se localizaron 23 estudios empíricos nuevos publicados a partir de 2005.
La bibliografía obtenida permitió elaborar la siguiente síntesis de las potenciales características que la población podría desear tener en cuenta para determinar el valor social relativo de las ganancias de salud de diferentes beneficiarios:
1. La gravedad.
2. El potencial de mejora o capacidad para beneficiarse de una intervención.
3. Argumentos relacionados con la inmediatez de la muerte:
• La “Regla del Rescate”.
• La disponibilidad de tratamiento alternativo.
• La “rareza” de la enfermedad.
• La edad.
5. La concentración/dispersión de los beneficios de salud.
6. La dirección en el cambio de la salud.
7. El coste de la intervención.
8. Las características personales de los beneficiarios.
LOS DETERMINANTES DEL VALOR SOCIAL DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS
Se presentan las bases conceptuales y fundamentos teóricos y la evidencia empírica, tanto cualitativa como cuantitativa, relativa a las características o atributos previamente identificadas, que la población podría desear tener en cuenta para determinar el valor social relativo de las ganancias de salud de diferentes beneficiarios.
La gravedad
La ganancia de salud esperada medida en AVAC podría infraestimar sustancialmente el valor social de la asistencia sanitaria dirigida a aquellos pacientes en peores condiciones. La hipótesis básica del enfoque de la gravedad es que el valor social de una ganancia de salud de un tamaño dado es mayor cuanto mayor es la gravedad del paciente, y hay al menos tres principios éticos y de justicia distributiva que lo sustentan: el principio de otorgar prioridad a quien está peor (prioritarismo), el principio igualitarista y el de asignación de acuerdo a las necesidades.
La gravedad es, junto a la edad, el factor más ampliamente estudiado en la literatura especializada. Los estudios cualitativos ponen de manifiesto que la gravedad se considera como uno de los factores más importantes a considerar en la toma de decisiones sanitarias, aunque se apunta la existencia de un “umbral” o nivel mínimo a partir del cual la gravedad es relevante que, según algún estudio, puede estar en el 30% de la salud normal. Los resultados de los estudios cuantitativos respaldan la importancia de este atributo, aunque alguno encuentre que no es un factor significativo o ponga de manifiesto una preferencia no lineal. Aunque a causa de los diferentes diseños utilizados resulta muy difícil intentar derivar una suerte de peso de gravedad “promedio”, algún estudio ha intentado obtener alguna aproximación al mismo. Así, se estima que el valor social de salvar una persona de la muerte, recuperando la salud normal, es entre 3 y 6 veces el de curar a una persona con problemas graves, 10-15 veces el de curar a alguien con problemas considerables y hasta 50-200 veces el de curar a una persona con problemas leves.
El potencial de mejora
Se trata del único factor relevante para establecer prioridades según la regla de maximización no ponderada de AVAC, al tratarse las ganancias de salud de modo lineal de modo que, a igual gravedad, aquellos pacientes con mayor potencial de mejora serán los más favorecidos. Así pues, la regla estándar predice que el valor social de las intervenciones es proporcional al potencial de mejora de los pacientes. La bibliografía señala dos consecuencias indeseables del supuesto de proporcionalidad: favorece a los pacientes que poseen las condiciones clínicas más tratables y tienen un mayor potencial de mejora y puede discriminar a aquellos pacientes que no pueden recuperar la salud normal, en particular los enfermos crónicos y los discapacitados, lo que vulneraría el principio ético del derecho a la preservación de la vida y a la realización del potencial de mejora de los pacientes en la medida que la ganancia de salud sea sustancial y significativa.
La evidencia es más escasa que en el caso de la gravedad. La mayoría de los estudios cualitativos otorgan una gran importancia a los beneficios del tratamiento, en general, sólo por detrás de la gravedad. En cuanto a los estudios cuantitativos, la evidencia disponible sugiere que la sociedad tiende a conceder al menos la misma prioridad a quienes gozan de menor potencial de mejora que a quienes pueden curarse por completo, aunque estudios muestran que el estado de salud que alcanza el paciente después del tratamiento no es un factor irrelevante, existiendo un menor apoyo a la priorización del paciente con menor potencial de mejora.
Argumentos relacionados con la inmediatez de la muerte
Se trata de un conjunto de factores relacionados con aquellos pacientes que afrontan una esperanza de vida muy limitada -frecuentemente también una reducida calidad de vida a consecuencia de su enfermedad. Se revisan tres elementos. La regla del rescate, la disponibilidad de tratamiento alternativo y la rareza de la enfermedad.
La regla del rescate, entendida como el imperativo para rescatar a individuos identificables en situaciones de peligro inmediato, con independencia del coste, responde a una motivación emocional y, por definición, difícil de equilibrar con los argumentos de eficiencia. Se resumen las críticas planteadas a la regla del rescate para su utilización en el establecimiento de prioridades en sanidad. Respecto a la evidencia sobre la misma, las instituciones que se han planteado su uso rechazan la regla del rescate en su formulación literal.
La disponibilidad de tratamiento alternativo se trata de un factor poco explorado, y se justifica principalmente por el valor de opción que ofrecen las nuevas terapias. En la medida que el análisis coste-efectividad no refleja dicho valor cuando se valoran los beneficios de las terapias prolongadoras de la vida en enfermos en fase terminal, por ejemplo, se sigue que sus ratios coste-efectividad estarían infraestimando su auténtico valor social. La evidencia disponible es controvertida, pues si bien en algunos estudios muestra que se trata de un factor significativo, en otros se muestra como una característica con poca influencia sobre el valor social de los tratamientos.
En cuanto a la rareza de la enfermedad, se argumenta que dado que las ratios coste-efectividad de los tratamientos para enfermedades raras suelen ser elevados, varios autores han valorado posibles justificaciones para extender el estatus de medicamento “singular” a la esfera de las decisiones de reembolso público. Se presentan los argumentos habitualmente utilizados para defender este tratamiento diferenciado, relativos al elevado coste por paciente, la dificultad de disponer de evidencia robusta sobre sus beneficios y la equidad, considerándose que en ningún caso se trata de argumentos poderosos. La evidencia empírica es muy escasa y sugiere que la población no está dispuesta a pagar más por los medicamentos para enfermedades raras de lo que estaría dispuesta a pagar por los tratamientos para enfermedades comunes.
La edad
Se repasan las razones que llevan a considerar esta característica como relevante, a efectos de otorgar un menor peso relativo a las ganancias de salud de los más viejos frente a los más jóvenes: esperanza de vida, productividad y valor para el resto de miembros de la sociedad y desigualdad en términos del perfil total de salud disfrutado por jóvenes y viejos (enfoque igualitarista), así como lo que se puede denominar como “plan vital” de los individuos. De todos los argumentos descritos, el que ha recibido con diferencia una mayor atención es el igualitarista.
La evidencia proporcionada por los estudios cualitativos muestra que hay un apoyo limitado a utilizar la edad como criterio de priorización, por ejemplo, cuando la misma está ligada a un mayor potencial de mejora o sea indicativa de un mayor riesgo. Los estudios cuantitativos, en general, obtienen una evidencia más favorable a atribuir un mayor peso relativo a los jóvenes frente a los mayores, si bien hay resultados que sugieren que la relación entre edad y valor social no es monótona decreciente, sino que puede haber puntos de inflexión propios de relaciones no lineales entre ambas variables. Los estudios más recientes sugieren una función de ponderación basada en la edad con forma de “resalto”, de modo que los pesos crecen con la edad hasta alcanzar un máximo alrededor de los 20 años, a partir del cual descienden. Parece por tanto que, atendiendo a la suma de la evidencia más reciente, la relación entre valor social y edad puede ser más compleja de lo que los estudios iniciales sugerían.
Concentración/dispersión
La regla de maximización del AVAC supone “neutralidad distributiva”, pero dada una suma total de ganancias de salud fija, la sociedad puede concederle un mayor valor social a una equidistribución de dicha suma (beneficiar a muchos aunque sea poco) que a una concentración de la misma (beneficiar a unos pocos, pero en gran medida). La preferencia por la dispersión del beneficio no sólo puede responder a motivaciones fundamentadas puramente en la equidad, sino que también pueden obedecer a argumentos de eficiencia de carácter “individual”. En la literatura se identifican cuatro motivaciones para los juicios distributivos sobre las ganancias de salud: preferencia temporal positiva, efectos “umbral”, aversión al riesgo y preferencias por la equidad “puras”.
La evidencia empírica muestra patrones de dispersión/concentración que sugieren que la población puede favorecer la difusión de ganancias adicionales entre un número mayor de personas, pero siempre que el tamaño de la ganancia sea lo suficientemente grande. Los experimentos han permitido calcular diferentes umbrales, siendo de 2,6 años el obtenido con el estudio más reciente. Igualmente, estudios muestran que, con pequeñas variaciones, las funciones de utilidad individual y de valor social son muy semejantes.
La dirección del cambio de la salud
El supuesto de proporcionalidad del valor social respecto de las ganancias de salud que subyace en la regla de maximización de los AVAC es, por naturaleza, consecuencialista, siendo insensible a cómo se hayan generado esas ganancias. Puesto que sólo importa la distancia entre el estado de salud inicial y el estado de salud final, resulta indiferente la dirección en que se produzca el cambio en la salud, lo que tiene una importante implicación para la comparación de programas curativos y preventivos.
Se repasan los argumentos que pueden inducir una valoración asimétrica entre tratamientos curativos y preventivos, con abstracción de los efectos debidos puramente a la aversión al riesgo y la preferencia temporal positiva: regla amplia del rescate, aversión a las pérdidas y sesgo del punto de referencia. La evidencia disponible al respecto de este tema es muy escasa y ambigua. Los trabajos más recientes, no obstante, parecen poner de manifiesto hay una preferencia por los programas curativos significativamente mayor que por los tratamientos preventivos.
El coste de la intervención
Si bien son pocos los estudios sobre esta característica como factor de priorización, las posibles justificaciones a la estimación de pesos de equidad basados en los costes serían análogas a las manejadas en el contexto de los beneficios. La evidencia muestra que hay un rechazo a seguir una regla estricta de reparto basada en la minimización del coste por unidad de salud ganada.
Las características personales de los beneficiarios
El rol que pueden desempeñar las características personales de los beneficiarios en la determinación del valor social de las intervenciones sanitarias se relaciona con la cuestión de las desigualdades en salud. Puede haber varias razones que pueden mover a dar prioridad a determinados colectivos sobre la base de sus características personales, dependiendo de la característica específica de que se trate: atenuar las desigualdades en salud entre grupos sociales, compensación del estatus socioeconómico con priorización de la asistencia sanitaria, priorización de quienes han sido más diligentes en el cuidado de su salud. En el caso de las características relacionadas con el propio “yo” de la persona, como el sexo o la raza, no parece que haya argumentos convincentes que puedan justificar su utilización como factor de priorización
Hay una extensa bibliografía sobre las características personales en relación a la priorización en sanidad, pero la inmensa mayoría de los estudios no ofrecen estimaciones de pesos de equidad. Si se intenta hacer una valoración global de los resultados aportados por los diferentes estudios, se encuentra que los factores que más claramente han concitado la predisposición de la gente a priorizar sobre su base son: la existencia de personas que dependen del paciente (niños y/o ancianos), la responsabilidad (estilos de vida) y la clase social. Si bien este apoyo es siempre relativo y sensible a la posible pérdida de eficiencia que se pueda producir. Los resultados muestran una tendencia a priorizar a favor de los pacientes con niños a su cargo y otros dependientes, a los no fumadores respecto a los fumadores, a los afectados por negligencias del sistema de salud, y contra los que han llevado un estilo de vida irresponsable (aunque esto resulta controvertido). Respecto al estatus socioeconómico o clase social, hay evidencia empírica que sugiere que este es un factor que puede ser importante para la población, que valora mucho más una misma ganancia de esperanza de vida en la clase social más baja que en la clase social más alta, así como una misma reducción en la tasa de prevalencia de las enfermedades de larga duración.
CONCLUSIONES
Existe una amplia bibliografía que cuestiona el algoritmo que subyace al análisis coste-efectividad estándar que mide los beneficios en AVAC, tanto a nivel teórico como empírico. Aunque la evidencia no es tajante para buena parte de las características estudiadas, pues los resultados de los estudios analizados resultan en ocasiones contradictorios, así como muy variables cuando intentan calcular umbrales para algunos de los atributos, parece claro que los ciudadanos muestran una clara tendencia a considerar factores relacionados con las características de los pacientes a la hora de realizar ejercicios de priorización.
La revisión he permitido identificar las características que han sido objeto de estudio, exponiéndose los principales resultados obtenidos a continuación.
La gravedad se considera como uno de los factores más importantes a considerar en la toma de decisiones sanitarias. Se apunta la existencia de un “umbral” o nivel mínimo a partir del cual la gravedad es relevante, que puede estar en el 30% de la salud normal.
Los beneficios del tratamiento se consideran en general de bastante relevancia, sólo por detrás de la gravedad. La evidencia disponible sugiere que la sociedad tiende a conceder al menos la misma prioridad a quienes gozan de menor potencial de mejora que a quienes pueden curarse por completo, aunque estudios muestran que el estado de salud que alcanza el paciente después del tratamiento no es un factor irrelevante, existiendo un menor apoyo a la priorización del paciente con menor potencial de mejora.
Respecto a los argumentos relacionados con la inmediatez de la muerte, la evidencia sobre la “regla del rescate” muestra que las instituciones que se han planteado su uso la rechazan en su formulación literal. En cuanto a la disponibilidad de un tratamiento alternativo la evidencia disponible es controvertida, tratándose de un factor poco explorado. La rareza de la enfermedad no resulta relevante, sugiriendo la escasa evidencia que la población no está dispuesta a pagar más por los medicamentos para enfermedades raras de lo que estaría dispuesta a pagar por los tratamientos para enfermedades comunes.
En cuanto a la edad, la evidencia muestra que existe un apoyo limitado a utilizarla como criterio de racionamiento. Hay una tendencia más favorable a atribuir un mayor peso relativo a los jóvenes frente a los mayores, si bien hay resultados que sugieren que la relación entre edad y valor social no es monótona decreciente, sino que puede haber puntos de inflexión propios de relaciones no lineales entre ambas variables. Los estudios más recientes sugieren una función de ponderación basada en la edad con forma de “resalto”, de modo que los pesos crecen con la edad hasta alcanzar un máximo alrededor de los 20 años, a partir del cual descienden.
La evidencia empírica muestra patrones de dispersión/concentración que sugieren que la población puede favorecer la difusión de ganancias adicionales entre un número mayor de personas, pero siempre que el tamaño de la ganancia sea lo suficientemente grande. Los experimentos han estimado diferentes umbrales, siendo de 2,6 años el proporcionado por el estudio más reciente. Respecto a la dirección del cambio de la salud, la evidencia es muy escasa y ambigua. Los trabajos más recientes parecen mostrar una preferencia por los programas curativos significativamente mayor que por los tratamientos preventivos. La evidencia respecto al coste de la intervención muestra que hay un rechazo a seguir una regla estricta de reparto basada en la minimización del coste por unidad de salud ganada.
En cuanto a las características personales de los beneficiarios, no parece que haya argumentos convincentes que puedan justificar la utilización como factor de priorización para el caso de las características relacionadas con el propio “yo” de la persona, como el sexo o la raza. Los factores que más claramente han concitado la predisposición de la gente a priorizar sobre su base son: la existencia de personas que dependen del paciente (niños y/o ancianos), la responsabilidad (estilos de vida) y la clase social. Si bien este apoyo es siempre relativo y sensible a la posible pérdida de eficiencia que se pueda producir. Los resultados muestran una tendencia a priorizar a favor de los pacientes con niños a su cargo y otros dependientes, a los no fumadores respecto a los fumadores, a favor de los afectados por negligencias del sistema de salud, y contra la priorización de los que han llevado un estilo de vida irresponsable (si bien esto resulta controvertido). Respecto al estatus socioeconómico o clase social, hay evidencia empírica que sugiere que este es un factor que puede ser importante para la población, que valora mucho más una misma ganancia de esperanza de vida en la clase social más baja que en la clase social más alta, así como una misma reducción en la tasa de prevalencia de las enfermedades de larga duración.
En resumen, la evidencia muestra que los ciudadanos están dispuestos a renunciar a la maximización de las ganancias en salud para la sociedad con el fin de beneficiar a determinados grupos de población, en función de las características o atributos estudiados en este trabajo. Son necesarios más estudios que permitan cuantificar las preferencias, de forma que puedan establecerse los “pesos de equidad” y poder construir una función de bienestar social que resulte de utilidad para los decisores sanitarios.
La necesidad de establecer prioridades o criterios de racionamiento para asignar los recursos sanitarios proviene del hecho de que tales recursos, como sucede con el resto de bienes, son finitos. De ahí que herramientas como el análisis coste efectividad hayan ido adquiriendo cada vez más importancia para los decisores sanitarios. Los Años de vida ajustados por calidad (AVAC) son cada vez más utilizados en la evaluación de las intervenciones sanitarias y han sido recomendados por el National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) para su uso en los análisis de coste-efectividad de las tecnologías sanitarias.
Pero el algoritmo asignativo que subyace al análisis coste efectividad convencional ha sido muy criticado con base en argumentos teóricos y estudios empíricos, que persiguen identificar aquellos factores o características que pueden inducir que las ganancias de salud de determinados grupos de pacientes reciban un mayor valor social en relación a las obtenidas por otros, con la finalidad de constituir la base para la estimación ulterior de lo que se puede denominar “pesos de equidad”.
OBJETIVO
Identificar los atributos potencialmente útiles para la estimación de pesos de equidad o valores sociales relativos de las ganancias de salud, medidas en AVAC.
METODOLOGÍA
Se ha efectuado una revisión de la literatura. La búsqueda se realizó en las bases de datos habituales de artículos en economía de salud, completándose con una búsqueda manual de referencias. El proceso de revisión de la literatura se inició con la búsqueda de trabajos que hubiesen tratado de abordar de manera amplia la evidencia empírica y teórica existente respecto al valor social relativo de las ganancias de salud según determinadas características. A continuación, tomando como referencia la fecha de la revisión más amplia y exhaustiva de las publicadas, se procedió realizar una búsqueda de nueva evidencia publicada a lo largo del período 2005-2010, restringida al idioma inglés. El procedimiento escogido para realizar tal búsqueda fue partir de dicha revisión y sondear qué publicaciones lo citaban empleando Google Scholar, seleccionándose aquellas que, o bien ofrecían una reflexión teórica de entidad, o constituían una nueva aportación empírica. A su vez, se consultó por medio del mismo buscador qué nuevas publicaciones citaban a las seleccionadas, repitiéndose la operación hasta que se juzgó que ya no aparecían nuevas aportaciones de interés.
POTENCIALES CARACTERÍSTICAS RELEVANTES
Se identificaron cuatro revisiones que intentan identificar y agrupar los factores o características que pueden servir como base para ponderar las ganancias de salud de unos individuos o grupos frente a otros, razón por la cual constituyeron el punto de partida de una revisión posterior, considerándose como las referencias centrales. Se realizó una búsqueda de nueva evidencia publicada a lo largo del período 2005-2010 partiendo de la revisión más amplia y exhaustiva de las identificadas, sondeando qué publicaciones la citaban. De las 74 citas identificadas empleando Google Scholar, se seleccionaron aquellas que ofrecían una reflexión teórica de entidad o constituían una nueva aportación empírica. A su vez, se consultó a través del mismo buscador qué nuevas publicaciones citaban a las seleccionadas, repitiéndose la operación hasta que se juzgó que ya no aparecían nuevas aportaciones de interés. Este proceso condujo a identificar nuevas revisiones, pero de carácter específico, esto es, centradas en alguno de los factores que pueden determinar el valor social de la salud. Aparte de estas revisiones, y de algunos otros artículos teóricos interesantes, se localizaron 23 estudios empíricos nuevos publicados a partir de 2005.
La bibliografía obtenida permitió elaborar la siguiente síntesis de las potenciales características que la población podría desear tener en cuenta para determinar el valor social relativo de las ganancias de salud de diferentes beneficiarios:
1. La gravedad.
2. El potencial de mejora o capacidad para beneficiarse de una intervención.
3. Argumentos relacionados con la inmediatez de la muerte:
• La “Regla del Rescate”.
• La disponibilidad de tratamiento alternativo.
• La “rareza” de la enfermedad.
• La edad.
5. La concentración/dispersión de los beneficios de salud.
6. La dirección en el cambio de la salud.
7. El coste de la intervención.
8. Las características personales de los beneficiarios.
LOS DETERMINANTES DEL VALOR SOCIAL DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS
Se presentan las bases conceptuales y fundamentos teóricos y la evidencia empírica, tanto cualitativa como cuantitativa, relativa a las características o atributos previamente identificadas, que la población podría desear tener en cuenta para determinar el valor social relativo de las ganancias de salud de diferentes beneficiarios.
La gravedad
La ganancia de salud esperada medida en AVAC podría infraestimar sustancialmente el valor social de la asistencia sanitaria dirigida a aquellos pacientes en peores condiciones. La hipótesis básica del enfoque de la gravedad es que el valor social de una ganancia de salud de un tamaño dado es mayor cuanto mayor es la gravedad del paciente, y hay al menos tres principios éticos y de justicia distributiva que lo sustentan: el principio de otorgar prioridad a quien está peor (prioritarismo), el principio igualitarista y el de asignación de acuerdo a las necesidades.
La gravedad es, junto a la edad, el factor más ampliamente estudiado en la literatura especializada. Los estudios cualitativos ponen de manifiesto que la gravedad se considera como uno de los factores más importantes a considerar en la toma de decisiones sanitarias, aunque se apunta la existencia de un “umbral” o nivel mínimo a partir del cual la gravedad es relevante que, según algún estudio, puede estar en el 30% de la salud normal. Los resultados de los estudios cuantitativos respaldan la importancia de este atributo, aunque alguno encuentre que no es un factor significativo o ponga de manifiesto una preferencia no lineal. Aunque a causa de los diferentes diseños utilizados resulta muy difícil intentar derivar una suerte de peso de gravedad “promedio”, algún estudio ha intentado obtener alguna aproximación al mismo. Así, se estima que el valor social de salvar una persona de la muerte, recuperando la salud normal, es entre 3 y 6 veces el de curar a una persona con problemas graves, 10-15 veces el de curar a alguien con problemas considerables y hasta 50-200 veces el de curar a una persona con problemas leves.
El potencial de mejora
Se trata del único factor relevante para establecer prioridades según la regla de maximización no ponderada de AVAC, al tratarse las ganancias de salud de modo lineal de modo que, a igual gravedad, aquellos pacientes con mayor potencial de mejora serán los más favorecidos. Así pues, la regla estándar predice que el valor social de las intervenciones es proporcional al potencial de mejora de los pacientes. La bibliografía señala dos consecuencias indeseables del supuesto de proporcionalidad: favorece a los pacientes que poseen las condiciones clínicas más tratables y tienen un mayor potencial de mejora y puede discriminar a aquellos pacientes que no pueden recuperar la salud normal, en particular los enfermos crónicos y los discapacitados, lo que vulneraría el principio ético del derecho a la preservación de la vida y a la realización del potencial de mejora de los pacientes en la medida que la ganancia de salud sea sustancial y significativa.
La evidencia es más escasa que en el caso de la gravedad. La mayoría de los estudios cualitativos otorgan una gran importancia a los beneficios del tratamiento, en general, sólo por detrás de la gravedad. En cuanto a los estudios cuantitativos, la evidencia disponible sugiere que la sociedad tiende a conceder al menos la misma prioridad a quienes gozan de menor potencial de mejora que a quienes pueden curarse por completo, aunque estudios muestran que el estado de salud que alcanza el paciente después del tratamiento no es un factor irrelevante, existiendo un menor apoyo a la priorización del paciente con menor potencial de mejora.
Argumentos relacionados con la inmediatez de la muerte
Se trata de un conjunto de factores relacionados con aquellos pacientes que afrontan una esperanza de vida muy limitada -frecuentemente también una reducida calidad de vida a consecuencia de su enfermedad. Se revisan tres elementos. La regla del rescate, la disponibilidad de tratamiento alternativo y la rareza de la enfermedad.
La regla del rescate, entendida como el imperativo para rescatar a individuos identificables en situaciones de peligro inmediato, con independencia del coste, responde a una motivación emocional y, por definición, difícil de equilibrar con los argumentos de eficiencia. Se resumen las críticas planteadas a la regla del rescate para su utilización en el establecimiento de prioridades en sanidad. Respecto a la evidencia sobre la misma, las instituciones que se han planteado su uso rechazan la regla del rescate en su formulación literal.
La disponibilidad de tratamiento alternativo se trata de un factor poco explorado, y se justifica principalmente por el valor de opción que ofrecen las nuevas terapias. En la medida que el análisis coste-efectividad no refleja dicho valor cuando se valoran los beneficios de las terapias prolongadoras de la vida en enfermos en fase terminal, por ejemplo, se sigue que sus ratios coste-efectividad estarían infraestimando su auténtico valor social. La evidencia disponible es controvertida, pues si bien en algunos estudios muestra que se trata de un factor significativo, en otros se muestra como una característica con poca influencia sobre el valor social de los tratamientos.
En cuanto a la rareza de la enfermedad, se argumenta que dado que las ratios coste-efectividad de los tratamientos para enfermedades raras suelen ser elevados, varios autores han valorado posibles justificaciones para extender el estatus de medicamento “singular” a la esfera de las decisiones de reembolso público. Se presentan los argumentos habitualmente utilizados para defender este tratamiento diferenciado, relativos al elevado coste por paciente, la dificultad de disponer de evidencia robusta sobre sus beneficios y la equidad, considerándose que en ningún caso se trata de argumentos poderosos. La evidencia empírica es muy escasa y sugiere que la población no está dispuesta a pagar más por los medicamentos para enfermedades raras de lo que estaría dispuesta a pagar por los tratamientos para enfermedades comunes.
La edad
Se repasan las razones que llevan a considerar esta característica como relevante, a efectos de otorgar un menor peso relativo a las ganancias de salud de los más viejos frente a los más jóvenes: esperanza de vida, productividad y valor para el resto de miembros de la sociedad y desigualdad en términos del perfil total de salud disfrutado por jóvenes y viejos (enfoque igualitarista), así como lo que se puede denominar como “plan vital” de los individuos. De todos los argumentos descritos, el que ha recibido con diferencia una mayor atención es el igualitarista.
La evidencia proporcionada por los estudios cualitativos muestra que hay un apoyo limitado a utilizar la edad como criterio de priorización, por ejemplo, cuando la misma está ligada a un mayor potencial de mejora o sea indicativa de un mayor riesgo. Los estudios cuantitativos, en general, obtienen una evidencia más favorable a atribuir un mayor peso relativo a los jóvenes frente a los mayores, si bien hay resultados que sugieren que la relación entre edad y valor social no es monótona decreciente, sino que puede haber puntos de inflexión propios de relaciones no lineales entre ambas variables. Los estudios más recientes sugieren una función de ponderación basada en la edad con forma de “resalto”, de modo que los pesos crecen con la edad hasta alcanzar un máximo alrededor de los 20 años, a partir del cual descienden. Parece por tanto que, atendiendo a la suma de la evidencia más reciente, la relación entre valor social y edad puede ser más compleja de lo que los estudios iniciales sugerían.
Concentración/dispersión
La regla de maximización del AVAC supone “neutralidad distributiva”, pero dada una suma total de ganancias de salud fija, la sociedad puede concederle un mayor valor social a una equidistribución de dicha suma (beneficiar a muchos aunque sea poco) que a una concentración de la misma (beneficiar a unos pocos, pero en gran medida). La preferencia por la dispersión del beneficio no sólo puede responder a motivaciones fundamentadas puramente en la equidad, sino que también pueden obedecer a argumentos de eficiencia de carácter “individual”. En la literatura se identifican cuatro motivaciones para los juicios distributivos sobre las ganancias de salud: preferencia temporal positiva, efectos “umbral”, aversión al riesgo y preferencias por la equidad “puras”.
La evidencia empírica muestra patrones de dispersión/concentración que sugieren que la población puede favorecer la difusión de ganancias adicionales entre un número mayor de personas, pero siempre que el tamaño de la ganancia sea lo suficientemente grande. Los experimentos han permitido calcular diferentes umbrales, siendo de 2,6 años el obtenido con el estudio más reciente. Igualmente, estudios muestran que, con pequeñas variaciones, las funciones de utilidad individual y de valor social son muy semejantes.
La dirección del cambio de la salud
El supuesto de proporcionalidad del valor social respecto de las ganancias de salud que subyace en la regla de maximización de los AVAC es, por naturaleza, consecuencialista, siendo insensible a cómo se hayan generado esas ganancias. Puesto que sólo importa la distancia entre el estado de salud inicial y el estado de salud final, resulta indiferente la dirección en que se produzca el cambio en la salud, lo que tiene una importante implicación para la comparación de programas curativos y preventivos.
Se repasan los argumentos que pueden inducir una valoración asimétrica entre tratamientos curativos y preventivos, con abstracción de los efectos debidos puramente a la aversión al riesgo y la preferencia temporal positiva: regla amplia del rescate, aversión a las pérdidas y sesgo del punto de referencia. La evidencia disponible al respecto de este tema es muy escasa y ambigua. Los trabajos más recientes, no obstante, parecen poner de manifiesto hay una preferencia por los programas curativos significativamente mayor que por los tratamientos preventivos.
El coste de la intervención
Si bien son pocos los estudios sobre esta característica como factor de priorización, las posibles justificaciones a la estimación de pesos de equidad basados en los costes serían análogas a las manejadas en el contexto de los beneficios. La evidencia muestra que hay un rechazo a seguir una regla estricta de reparto basada en la minimización del coste por unidad de salud ganada.
Las características personales de los beneficiarios
El rol que pueden desempeñar las características personales de los beneficiarios en la determinación del valor social de las intervenciones sanitarias se relaciona con la cuestión de las desigualdades en salud. Puede haber varias razones que pueden mover a dar prioridad a determinados colectivos sobre la base de sus características personales, dependiendo de la característica específica de que se trate: atenuar las desigualdades en salud entre grupos sociales, compensación del estatus socioeconómico con priorización de la asistencia sanitaria, priorización de quienes han sido más diligentes en el cuidado de su salud. En el caso de las características relacionadas con el propio “yo” de la persona, como el sexo o la raza, no parece que haya argumentos convincentes que puedan justificar su utilización como factor de priorización
Hay una extensa bibliografía sobre las características personales en relación a la priorización en sanidad, pero la inmensa mayoría de los estudios no ofrecen estimaciones de pesos de equidad. Si se intenta hacer una valoración global de los resultados aportados por los diferentes estudios, se encuentra que los factores que más claramente han concitado la predisposición de la gente a priorizar sobre su base son: la existencia de personas que dependen del paciente (niños y/o ancianos), la responsabilidad (estilos de vida) y la clase social. Si bien este apoyo es siempre relativo y sensible a la posible pérdida de eficiencia que se pueda producir. Los resultados muestran una tendencia a priorizar a favor de los pacientes con niños a su cargo y otros dependientes, a los no fumadores respecto a los fumadores, a los afectados por negligencias del sistema de salud, y contra los que han llevado un estilo de vida irresponsable (aunque esto resulta controvertido). Respecto al estatus socioeconómico o clase social, hay evidencia empírica que sugiere que este es un factor que puede ser importante para la población, que valora mucho más una misma ganancia de esperanza de vida en la clase social más baja que en la clase social más alta, así como una misma reducción en la tasa de prevalencia de las enfermedades de larga duración.
CONCLUSIONES
Existe una amplia bibliografía que cuestiona el algoritmo que subyace al análisis coste-efectividad estándar que mide los beneficios en AVAC, tanto a nivel teórico como empírico. Aunque la evidencia no es tajante para buena parte de las características estudiadas, pues los resultados de los estudios analizados resultan en ocasiones contradictorios, así como muy variables cuando intentan calcular umbrales para algunos de los atributos, parece claro que los ciudadanos muestran una clara tendencia a considerar factores relacionados con las características de los pacientes a la hora de realizar ejercicios de priorización.
La revisión he permitido identificar las características que han sido objeto de estudio, exponiéndose los principales resultados obtenidos a continuación.
La gravedad se considera como uno de los factores más importantes a considerar en la toma de decisiones sanitarias. Se apunta la existencia de un “umbral” o nivel mínimo a partir del cual la gravedad es relevante, que puede estar en el 30% de la salud normal.
Los beneficios del tratamiento se consideran en general de bastante relevancia, sólo por detrás de la gravedad. La evidencia disponible sugiere que la sociedad tiende a conceder al menos la misma prioridad a quienes gozan de menor potencial de mejora que a quienes pueden curarse por completo, aunque estudios muestran que el estado de salud que alcanza el paciente después del tratamiento no es un factor irrelevante, existiendo un menor apoyo a la priorización del paciente con menor potencial de mejora.
Respecto a los argumentos relacionados con la inmediatez de la muerte, la evidencia sobre la “regla del rescate” muestra que las instituciones que se han planteado su uso la rechazan en su formulación literal. En cuanto a la disponibilidad de un tratamiento alternativo la evidencia disponible es controvertida, tratándose de un factor poco explorado. La rareza de la enfermedad no resulta relevante, sugiriendo la escasa evidencia que la población no está dispuesta a pagar más por los medicamentos para enfermedades raras de lo que estaría dispuesta a pagar por los tratamientos para enfermedades comunes.
En cuanto a la edad, la evidencia muestra que existe un apoyo limitado a utilizarla como criterio de racionamiento. Hay una tendencia más favorable a atribuir un mayor peso relativo a los jóvenes frente a los mayores, si bien hay resultados que sugieren que la relación entre edad y valor social no es monótona decreciente, sino que puede haber puntos de inflexión propios de relaciones no lineales entre ambas variables. Los estudios más recientes sugieren una función de ponderación basada en la edad con forma de “resalto”, de modo que los pesos crecen con la edad hasta alcanzar un máximo alrededor de los 20 años, a partir del cual descienden.
La evidencia empírica muestra patrones de dispersión/concentración que sugieren que la población puede favorecer la difusión de ganancias adicionales entre un número mayor de personas, pero siempre que el tamaño de la ganancia sea lo suficientemente grande. Los experimentos han estimado diferentes umbrales, siendo de 2,6 años el proporcionado por el estudio más reciente. Respecto a la dirección del cambio de la salud, la evidencia es muy escasa y ambigua. Los trabajos más recientes parecen mostrar una preferencia por los programas curativos significativamente mayor que por los tratamientos preventivos. La evidencia respecto al coste de la intervención muestra que hay un rechazo a seguir una regla estricta de reparto basada en la minimización del coste por unidad de salud ganada.
En cuanto a las características personales de los beneficiarios, no parece que haya argumentos convincentes que puedan justificar la utilización como factor de priorización para el caso de las características relacionadas con el propio “yo” de la persona, como el sexo o la raza. Los factores que más claramente han concitado la predisposición de la gente a priorizar sobre su base son: la existencia de personas que dependen del paciente (niños y/o ancianos), la responsabilidad (estilos de vida) y la clase social. Si bien este apoyo es siempre relativo y sensible a la posible pérdida de eficiencia que se pueda producir. Los resultados muestran una tendencia a priorizar a favor de los pacientes con niños a su cargo y otros dependientes, a los no fumadores respecto a los fumadores, a favor de los afectados por negligencias del sistema de salud, y contra la priorización de los que han llevado un estilo de vida irresponsable (si bien esto resulta controvertido). Respecto al estatus socioeconómico o clase social, hay evidencia empírica que sugiere que este es un factor que puede ser importante para la población, que valora mucho más una misma ganancia de esperanza de vida en la clase social más baja que en la clase social más alta, así como una misma reducción en la tasa de prevalencia de las enfermedades de larga duración.
En resumen, la evidencia muestra que los ciudadanos están dispuestos a renunciar a la maximización de las ganancias en salud para la sociedad con el fin de beneficiar a determinados grupos de población, en función de las características o atributos estudiados en este trabajo. Son necesarios más estudios que permitan cuantificar las preferencias, de forma que puedan establecerse los “pesos de equidad” y poder construir una función de bienestar social que resulte de utilidad para los decisores sanitarios.
INTRODUCTION
The need to establish rationing priorities or criteria for allocating health resources stems from the fact that these resources, as with other goods, are finite. Hence, tools like cost-effectiveness analysis have become increasingly more important for health policy makers. Quality-Adjusted Life-Years (QALYs) are increasingly used in the evaluation of health interventions and have been recommended by NICE for use in cost-effectiveness analyses of health technologies.
However, the assigned algorithm underlying conventional costeffectiveness analysis has been criticized on the basis of theoretical arguments and empirical studies. These arguments and studies seek to identify those factors or characteristics that can lead to the health gains of certain groups of patients receiving a higher social value in relation to those obtained by others, in order to form the basis for the subsequent estimation of what may be termed “equity weights”.
OBJECTIVE
To identify attributes which are potentially useful for the estimation of equity weights or relative social values of health gains, measured in QALYs.
METHODOLOGY
A review of the literature was made. The search was conducted in the usual databases of articles on health economics, supplemented by a manual review of references. The literature review process began with the search for works that had attempted to comprehensively address the existing theoretical and empirical evidence regarding the relative social value of health gains according to certain characteristics. Next, with reference to the date of the broader and more exhaustive review of the published works, a search was made for new evidence published over the period 2005-2010, restricted to the English language. The procedure chosen to perform such a search was part of that review and probed which of the cited publications used Google Scholar, selecting those that either offered a theoretical reflection of entity, or constituted a new empirical contribution. In turn, the same browser was
POTENTIAL RELEVANT CHARACTERISTICS
Four reviews were found which attempted to identify and group the factors or characteristics that can serve as a basis for weighting the health gains of some individuals or groups over others, which is why they constituted the starting point of a later review, being considered as the central references. A search was conducted of new evidence published over the period 2005-2010 based on the broader and more exhaustive review of those identified, probing which publications were cited. Of the 74 citations identified using Google Scholar, those were selected that offered a theoretical reflection of entity or constituted a new empirical contribution. In turn, the same browser was used to consult which new publications cited those selected, repeating the operation until it was judged that no new contributions of interest appeared. This process led to the identification of new reviews, but of a specific nature, which focused on some of the factors that can determine the social value of health. Apart from these reviews, and some other interesting theoretical papers, 23 new empirical studies were located that were published since 2005.
The literature obtained allowed the following summary of potential factors that could be considered when determining the relative social value of health gains to different beneficiaries:
1. Severity.
2. The potential for improvement or ability to benefit from an intervention.
3. Arguments regarding the immediacy of death:
The “Rule of Rescue”.
The availability of alternative treatment.
The “rarity” of the disease.
4. Age.
5. The concentration / dispersion of health benefits.
6. The direction of change in health.
7. The cost of the intervention.
8. The personal characteristics of the beneficiaries.
DETERMINANTS OF THE SOCIAL VALUE OF HEALTH INTERVENTIONS
The conceptual bases, theoretical foundations and empirical evidence are presented, both qualitative and quantitative, on the previously identified characteristics or attributes that could be considered when determining the relative social value of health gains to different beneficiaries. used to consult which new publications quoted those chosen, repeating the operation until it was judged that no new contributions of interest appeared.
Severity
Health gain measured in QALYs could substantially underestimate the social value of healthcare directed to those patients with worse conditions. The basic hypothesis of the severity approach is that the social value of health gain of a given size is greater the more severe the condition of the patient, and at least three principles of ethics and distributive justice sustain it: the principle of giving priority to those who are worse (prioritization), the egalitarian principle and allocation according to needs.
Severity, along with age, is the single most widely studied factor in the literature. Qualitative studies show that severity is considered to be one of the most important factors to take into account when making healthcare decisions. These studies also indicate the existence of a “threshold” or minimum level at which severity is important which, according to some studies, may be at 30% of normal health. The results of quantitative studies support the importance of this attribute, though some find it is not a significant factor or that it shows a nonlinear preference. Because of the different designs used it is very difficult to try to derive some sort of “average” severity weighting, some studies however have attempted to obtain some approximation to it. It is estimated that the social value of saving a person from death and regaining normal health, is between 3 and 6 times that of curing a person with severe problems, 10-15 times that of healing someone with considerable problems and up to 50-200 times that of healing a person with mild problems.
The potential for improvement
This is the only important factor in establishing priorities according to the unweighted QALY maximization rule, whereby treating health gains in a linear manner, like severity, those patients with the greatest potential for improvement will be most favoured. Thus, the standard rule predicts that the social value of interventions is proportional to the potential for patient improvement. The literature points to two undesirable consequences of the assumption of proportionality: it helps patients who have the most treatable medical conditions and have a greater potential for improvement and can discriminate against those patients who cannot recover normal health, particularly the chronically ill and disabled, which is contrary to the ethical principle of the right to preservation of life and realizing the potential of improving patients to the extent that their health gain is substantial and significant.
The evidence is scarcer than in the case of severity. Most qualitative studies give great importance to the benefits of treatment, generally, just behind severity. The available evidence from quantitative studies suggests that society tends to give at least equal priority to those with the least potential for improvement as those who can be cured completely. However, although studies show that the health status that the patient reaches after treatment is not an irrelevant factor, there is less support for the prioritization of patients with less potential for improvement.
Arguments related to the immediacy of death
This is a set of factors related to patients who face a very limited life expectancy, often also a reduced quality of life, as a result of their illness. We review three elements: The rule of rescue, the availability of alternative treatment and the rarity of the disease.
The rule of rescue, understood as the imperative to rescue identifiable individuals in immediate danger, regardless of cost, responds to an emotional motivation and, by definition, is difficult to balance with efficiency arguments. It summarizes the criticisms made of the rule of rescue for its use in establishing healthcare priorities. With regard to evidence about the same, the institutions that have suggested its use reject the rule of rescue in its literal wording.
The availability of alternative treatment is a factor that is little explored, and is mainly justified by the option value offered by new therapies. To the extent that the cost-effectiveness analysis does not reflect that value when assessing the benefits of life prolonging therapy in terminally ill patients, for example, it follows that its cost-effectiveness ratios would be underestimating its true social value. The available evidence is controversial, because although some studies show that it is a significant factor; in others it appears as a characteristic with little influence on the social value of treatments.
Regarding the rarity of the disease, it is argued that since the costeffectiveness ratios of treatments for rare diseases are often high, several authors have assessed possible justifications for extending the “unique” drug status to the realm of public reimbursement decisions. The usual arguments are presented that are used to defend this differential treatment relating to the high cost per patient, the difficulty of having robust evidence about their benefits and equity, with no powerful arguments given in any case. The empirical evidence is scarce and suggests that the population is not willing to pay more for drugs for rare diseases than they would be willing to pay for treatments for common diseases.
Age
The reasons are reviewed which lead to this factor as being considered relevant in order to give less weight to the health gains of older versus younger people: life expectancy, productivity and value for the other members of society and the inequality in terms of the overall health profile enjoyed by young and old (egalitarian approach), as well as what can be termed as the “life plan” of the individuals. Of all the arguments described, the egalitarian has received far more attention.
The evidence provided by qualitative studies shows that there is limited support for using age as a criterion for prioritization, for example, when it is linked to a greater potential for improvement or is indicative of a greater risk. Quantitative studies generally obtain more favourable evidence to attribute more weight to the young than the elderly. However, there are results suggesting that the relationship between age and social value is not monotonically decreasing, but that there may be points of inflection, typical of nonlinear relationships between both variables. Recent studies suggest a weighting function based on age in the form of a “crest” so that the weighting increases with age to reach a peak around age 20, from which point it descends. It therefore appears that, based on the sum of the latest evidence, the relationship between age and social value may be more complex than initial studies suggested.
Concentration / dispersion
The QALY maximization rule supposes “distributive neutrality”, but given a total amount of fixed health gains, society may give a greater social value to an equal distribution of that amount (to the benefit of many although only a little) than a concentration of the same (to the benefit of a few, but greatly). The preference for the spread of the benefit may not only respond to motives based purely on equity, but may also result from “individual” efficiency arguments. The literature identifies four motivations for distributive judgments on health gains: positive time preference, “threshold” effects, risk aversion and preferences for “pure” equity.
Empirical evidence shows patterns of concentration / dispersion that suggest the population may favour the dissemination of additional revenue over a larger number of people, provided that the size of the gain is large enough. Experiments have allowed different thresholds to be calculated, with 2.6 years being obtained with the latest study. Also, studies show that, with minor variations, the functions of individual utility and social values are very similar.
The direction of change of health
The assumption of proportionality regarding the social value of health gains that underlies the QALY maximization rule is by nature, consequentialist, and is insensitive to how these gains were generated. Since it is only the distance between the initial health status and the final health status that is important, it is indifferent to the direction in which change occurs in health, which has an important implication for the comparison of curative and preventive programmes.
The arguments are reviewed that can induce an asymmetric valuation between curative and preventive treatments, without consideration of the effects due purely to risk aversion and positive time preference: wide rule of rescue, loss aversion and reference point bias. The available evidence regarding this issue is scarce and ambiguous. The most recent works, however, seem to show there is a significantly higher preference for curative programmes than for preventive treatments.
The cost of intervention
Whilst there are few studies on this feature as a factor in prioritization, the possible justifications for the estimation of equity weights based on costs would be similar to those dealt with in the context of the beneficiaries. The evidence shows that there is a refusal to follow a strict distribution rule based on minimization of the cost per unit of health gained.
The personal characteristics of beneficiaries
The role that the personal characteristics of the beneficiaries can play in determining the social value of health interventions is related to the issue of health inequalities. There may be several reasons that can be put forward to give priority to certain groups on the basis of their personal characteristics, depending on the specific characteristic involved: reducing health inequalities between social groups, compensation of socioeconomic status with prioritization of health care, prioritization of those who have been more diligent in the care of their health. In the case of the characteristics associated with the “self” of the person, such as sex or race, there seems to be no convincing arguments to justify their use as a prioritization factor.
There is extensive literature on the personal characteristics in relation to prioritization in health, but the vast majority of studies did not provide estimates of equity weights. If an attempt at an overall assessment of the results reported by different studies is made, it is found that the factors that have most clearly aroused people’s willingness to prioritize are based on: the existence of people who depend on the patient (children and / or elderly), responsibility (lifestyle) and social class. However, this support is always relative and sensitive to the possible loss of efficiency that may occur. The results show a tendency to prioritize in favour of patients with dependent children and other dependents, non-smokers compared to smokers, those affected by negligence of the health system, and against those who have led an irresponsible lifestyle (although this is controversial). Regarding socioeconomic status or social class, there is empirical evidence suggesting that this is a factor that may be important for the people, who value the same life expectancy gain much more highly in the lowest social class than in the highest social class, as well as the same reduction in the rate of prevalence of diseases of long duration.
CONCLUSIONS
There is extensive literature that questions the algorithm that underlies the standard cost-effectiveness analysis that measures the benefits in QALYs, both theoretically and empirically. Although there is no unequivocal evidence for most of the characteristics studied, as the results of the studies are sometimes contradictory and highly variable when trying to calculate thresholds for some of the attributes, citizens seem to show a clear trend to consider factors related to patient characteristics when prioritization exercises are undertaken.
The review allowed the identification of the characteristics that have been studied, with the following main results. Severity is considered one of the most important factors to be taken into account in making healthcare decisions. The existence of a “threshold”, or minimum level, is noted at which severity is important and which may be at 30% of normal health.
The benefits of treatment are generally considered to be of high importance, second only to severity. The available evidence suggests that society tends to give at least equal priority to those with the least potential for improvement who can be cured completely. However, although studies show that the health status that the patient reaches after the treatment is not an irrelevant factor, there is less support for the prioritization of patients with less potential for improvement.
Regarding the arguments related to the immediacy of death, the evidence on the “rule of rescue” shows that institutions that have suggested its use, reject its literal wording. As for the availability of alternative treatment, evidence is controversial, being a little explored factor. The rarity of the disease is not important, the limited evidence suggests that people are not willing to pay more for drugs for rare diseases than they would be willing to pay for treatments for common diseases.
The evidence regarding age shows that there is limited support for its use as a rationing criterion. There is a favourable trend to attribute more weight to the young rather than the elderly, although there are results suggesting that the relationship between age and social value is not monotonically decreasing, but that there may be points of inflection typical of nonlinear relationships between both variables. Recent studies suggest a weighting function based on age in the form of a “crest” so that the weighting increases with age to reach a peak around age 20, from which point it descends.
Empirical evidence shows patterns of concentration / dispersion that suggest that the population may favour the dissemination of additional gains over a larger number of people, provided that the size of the gain is large enough. Experiments have estimated different thresholds, with 2.6 years being obtained with the latest study.
Regarding the direction of change in health, evidence is scarce and ambiguous. The most recent studies seem to show a significantly higher preference for curative programmes than for preventive treatments.
The evidence regarding the cost of the intervention shows that there is a refusal to follow a strict distribution rule based on minimization of the cost per unit of health gained.
With regard to the personal characteristics of beneficiaries associated with the “self” of the person, such as sex or race, there seem to be no convincing arguments to justify their use as a prioritization factor. The factors that have most clearly aroused people’s willingness to prioritize are based on: the existence of people who depend on the patient (children and / or elderly), responsibility (lifestyle) and social class. However, this support is always relative and sensitive to the possible loss of efficiency that may occur. The results show a tendency to prioritize in favour of patients with dependent children and other dependents, non-smokers compared to smokers, those affected by negligence of the health system, and against those who have led an irresponsible lifestyle (although this is controversial). Regarding socioeconomic status or social class, there is empirical evidence suggesting that this is a factor that may be important for the people, who value the same life expectancy gain much more highly in the lowest social class than in the highest social class, as well as the same reduction in the rate of prevalence of diseases of long duration.
In summary, the evidence shows that citizens are willing to relinquish the maximization of health gains for society in order to benefit certain population groups, depending on the characteristics or attributes studied in this work. Further studies are needed to quantify the preferences, so that the “equity weights” can be established and a social wellbeing function be constructed that is useful for health policy makers.
The need to establish rationing priorities or criteria for allocating health resources stems from the fact that these resources, as with other goods, are finite. Hence, tools like cost-effectiveness analysis have become increasingly more important for health policy makers. Quality-Adjusted Life-Years (QALYs) are increasingly used in the evaluation of health interventions and have been recommended by NICE for use in cost-effectiveness analyses of health technologies.
However, the assigned algorithm underlying conventional costeffectiveness analysis has been criticized on the basis of theoretical arguments and empirical studies. These arguments and studies seek to identify those factors or characteristics that can lead to the health gains of certain groups of patients receiving a higher social value in relation to those obtained by others, in order to form the basis for the subsequent estimation of what may be termed “equity weights”.
OBJECTIVE
To identify attributes which are potentially useful for the estimation of equity weights or relative social values of health gains, measured in QALYs.
METHODOLOGY
A review of the literature was made. The search was conducted in the usual databases of articles on health economics, supplemented by a manual review of references. The literature review process began with the search for works that had attempted to comprehensively address the existing theoretical and empirical evidence regarding the relative social value of health gains according to certain characteristics. Next, with reference to the date of the broader and more exhaustive review of the published works, a search was made for new evidence published over the period 2005-2010, restricted to the English language. The procedure chosen to perform such a search was part of that review and probed which of the cited publications used Google Scholar, selecting those that either offered a theoretical reflection of entity, or constituted a new empirical contribution. In turn, the same browser was
POTENTIAL RELEVANT CHARACTERISTICS
Four reviews were found which attempted to identify and group the factors or characteristics that can serve as a basis for weighting the health gains of some individuals or groups over others, which is why they constituted the starting point of a later review, being considered as the central references. A search was conducted of new evidence published over the period 2005-2010 based on the broader and more exhaustive review of those identified, probing which publications were cited. Of the 74 citations identified using Google Scholar, those were selected that offered a theoretical reflection of entity or constituted a new empirical contribution. In turn, the same browser was used to consult which new publications cited those selected, repeating the operation until it was judged that no new contributions of interest appeared. This process led to the identification of new reviews, but of a specific nature, which focused on some of the factors that can determine the social value of health. Apart from these reviews, and some other interesting theoretical papers, 23 new empirical studies were located that were published since 2005.
The literature obtained allowed the following summary of potential factors that could be considered when determining the relative social value of health gains to different beneficiaries:
1. Severity.
2. The potential for improvement or ability to benefit from an intervention.
3. Arguments regarding the immediacy of death:
The “Rule of Rescue”.
The availability of alternative treatment.
The “rarity” of the disease.
4. Age.
5. The concentration / dispersion of health benefits.
6. The direction of change in health.
7. The cost of the intervention.
8. The personal characteristics of the beneficiaries.
DETERMINANTS OF THE SOCIAL VALUE OF HEALTH INTERVENTIONS
The conceptual bases, theoretical foundations and empirical evidence are presented, both qualitative and quantitative, on the previously identified characteristics or attributes that could be considered when determining the relative social value of health gains to different beneficiaries. used to consult which new publications quoted those chosen, repeating the operation until it was judged that no new contributions of interest appeared.
Severity
Health gain measured in QALYs could substantially underestimate the social value of healthcare directed to those patients with worse conditions. The basic hypothesis of the severity approach is that the social value of health gain of a given size is greater the more severe the condition of the patient, and at least three principles of ethics and distributive justice sustain it: the principle of giving priority to those who are worse (prioritization), the egalitarian principle and allocation according to needs.
Severity, along with age, is the single most widely studied factor in the literature. Qualitative studies show that severity is considered to be one of the most important factors to take into account when making healthcare decisions. These studies also indicate the existence of a “threshold” or minimum level at which severity is important which, according to some studies, may be at 30% of normal health. The results of quantitative studies support the importance of this attribute, though some find it is not a significant factor or that it shows a nonlinear preference. Because of the different designs used it is very difficult to try to derive some sort of “average” severity weighting, some studies however have attempted to obtain some approximation to it. It is estimated that the social value of saving a person from death and regaining normal health, is between 3 and 6 times that of curing a person with severe problems, 10-15 times that of healing someone with considerable problems and up to 50-200 times that of healing a person with mild problems.
The potential for improvement
This is the only important factor in establishing priorities according to the unweighted QALY maximization rule, whereby treating health gains in a linear manner, like severity, those patients with the greatest potential for improvement will be most favoured. Thus, the standard rule predicts that the social value of interventions is proportional to the potential for patient improvement. The literature points to two undesirable consequences of the assumption of proportionality: it helps patients who have the most treatable medical conditions and have a greater potential for improvement and can discriminate against those patients who cannot recover normal health, particularly the chronically ill and disabled, which is contrary to the ethical principle of the right to preservation of life and realizing the potential of improving patients to the extent that their health gain is substantial and significant.
The evidence is scarcer than in the case of severity. Most qualitative studies give great importance to the benefits of treatment, generally, just behind severity. The available evidence from quantitative studies suggests that society tends to give at least equal priority to those with the least potential for improvement as those who can be cured completely. However, although studies show that the health status that the patient reaches after treatment is not an irrelevant factor, there is less support for the prioritization of patients with less potential for improvement.
Arguments related to the immediacy of death
This is a set of factors related to patients who face a very limited life expectancy, often also a reduced quality of life, as a result of their illness. We review three elements: The rule of rescue, the availability of alternative treatment and the rarity of the disease.
The rule of rescue, understood as the imperative to rescue identifiable individuals in immediate danger, regardless of cost, responds to an emotional motivation and, by definition, is difficult to balance with efficiency arguments. It summarizes the criticisms made of the rule of rescue for its use in establishing healthcare priorities. With regard to evidence about the same, the institutions that have suggested its use reject the rule of rescue in its literal wording.
The availability of alternative treatment is a factor that is little explored, and is mainly justified by the option value offered by new therapies. To the extent that the cost-effectiveness analysis does not reflect that value when assessing the benefits of life prolonging therapy in terminally ill patients, for example, it follows that its cost-effectiveness ratios would be underestimating its true social value. The available evidence is controversial, because although some studies show that it is a significant factor; in others it appears as a characteristic with little influence on the social value of treatments.
Regarding the rarity of the disease, it is argued that since the costeffectiveness ratios of treatments for rare diseases are often high, several authors have assessed possible justifications for extending the “unique” drug status to the realm of public reimbursement decisions. The usual arguments are presented that are used to defend this differential treatment relating to the high cost per patient, the difficulty of having robust evidence about their benefits and equity, with no powerful arguments given in any case. The empirical evidence is scarce and suggests that the population is not willing to pay more for drugs for rare diseases than they would be willing to pay for treatments for common diseases.
Age
The reasons are reviewed which lead to this factor as being considered relevant in order to give less weight to the health gains of older versus younger people: life expectancy, productivity and value for the other members of society and the inequality in terms of the overall health profile enjoyed by young and old (egalitarian approach), as well as what can be termed as the “life plan” of the individuals. Of all the arguments described, the egalitarian has received far more attention.
The evidence provided by qualitative studies shows that there is limited support for using age as a criterion for prioritization, for example, when it is linked to a greater potential for improvement or is indicative of a greater risk. Quantitative studies generally obtain more favourable evidence to attribute more weight to the young than the elderly. However, there are results suggesting that the relationship between age and social value is not monotonically decreasing, but that there may be points of inflection, typical of nonlinear relationships between both variables. Recent studies suggest a weighting function based on age in the form of a “crest” so that the weighting increases with age to reach a peak around age 20, from which point it descends. It therefore appears that, based on the sum of the latest evidence, the relationship between age and social value may be more complex than initial studies suggested.
Concentration / dispersion
The QALY maximization rule supposes “distributive neutrality”, but given a total amount of fixed health gains, society may give a greater social value to an equal distribution of that amount (to the benefit of many although only a little) than a concentration of the same (to the benefit of a few, but greatly). The preference for the spread of the benefit may not only respond to motives based purely on equity, but may also result from “individual” efficiency arguments. The literature identifies four motivations for distributive judgments on health gains: positive time preference, “threshold” effects, risk aversion and preferences for “pure” equity.
Empirical evidence shows patterns of concentration / dispersion that suggest the population may favour the dissemination of additional revenue over a larger number of people, provided that the size of the gain is large enough. Experiments have allowed different thresholds to be calculated, with 2.6 years being obtained with the latest study. Also, studies show that, with minor variations, the functions of individual utility and social values are very similar.
The direction of change of health
The assumption of proportionality regarding the social value of health gains that underlies the QALY maximization rule is by nature, consequentialist, and is insensitive to how these gains were generated. Since it is only the distance between the initial health status and the final health status that is important, it is indifferent to the direction in which change occurs in health, which has an important implication for the comparison of curative and preventive programmes.
The arguments are reviewed that can induce an asymmetric valuation between curative and preventive treatments, without consideration of the effects due purely to risk aversion and positive time preference: wide rule of rescue, loss aversion and reference point bias. The available evidence regarding this issue is scarce and ambiguous. The most recent works, however, seem to show there is a significantly higher preference for curative programmes than for preventive treatments.
The cost of intervention
Whilst there are few studies on this feature as a factor in prioritization, the possible justifications for the estimation of equity weights based on costs would be similar to those dealt with in the context of the beneficiaries. The evidence shows that there is a refusal to follow a strict distribution rule based on minimization of the cost per unit of health gained.
The personal characteristics of beneficiaries
The role that the personal characteristics of the beneficiaries can play in determining the social value of health interventions is related to the issue of health inequalities. There may be several reasons that can be put forward to give priority to certain groups on the basis of their personal characteristics, depending on the specific characteristic involved: reducing health inequalities between social groups, compensation of socioeconomic status with prioritization of health care, prioritization of those who have been more diligent in the care of their health. In the case of the characteristics associated with the “self” of the person, such as sex or race, there seems to be no convincing arguments to justify their use as a prioritization factor.
There is extensive literature on the personal characteristics in relation to prioritization in health, but the vast majority of studies did not provide estimates of equity weights. If an attempt at an overall assessment of the results reported by different studies is made, it is found that the factors that have most clearly aroused people’s willingness to prioritize are based on: the existence of people who depend on the patient (children and / or elderly), responsibility (lifestyle) and social class. However, this support is always relative and sensitive to the possible loss of efficiency that may occur. The results show a tendency to prioritize in favour of patients with dependent children and other dependents, non-smokers compared to smokers, those affected by negligence of the health system, and against those who have led an irresponsible lifestyle (although this is controversial). Regarding socioeconomic status or social class, there is empirical evidence suggesting that this is a factor that may be important for the people, who value the same life expectancy gain much more highly in the lowest social class than in the highest social class, as well as the same reduction in the rate of prevalence of diseases of long duration.
CONCLUSIONS
There is extensive literature that questions the algorithm that underlies the standard cost-effectiveness analysis that measures the benefits in QALYs, both theoretically and empirically. Although there is no unequivocal evidence for most of the characteristics studied, as the results of the studies are sometimes contradictory and highly variable when trying to calculate thresholds for some of the attributes, citizens seem to show a clear trend to consider factors related to patient characteristics when prioritization exercises are undertaken.
The review allowed the identification of the characteristics that have been studied, with the following main results. Severity is considered one of the most important factors to be taken into account in making healthcare decisions. The existence of a “threshold”, or minimum level, is noted at which severity is important and which may be at 30% of normal health.
The benefits of treatment are generally considered to be of high importance, second only to severity. The available evidence suggests that society tends to give at least equal priority to those with the least potential for improvement who can be cured completely. However, although studies show that the health status that the patient reaches after the treatment is not an irrelevant factor, there is less support for the prioritization of patients with less potential for improvement.
Regarding the arguments related to the immediacy of death, the evidence on the “rule of rescue” shows that institutions that have suggested its use, reject its literal wording. As for the availability of alternative treatment, evidence is controversial, being a little explored factor. The rarity of the disease is not important, the limited evidence suggests that people are not willing to pay more for drugs for rare diseases than they would be willing to pay for treatments for common diseases.
The evidence regarding age shows that there is limited support for its use as a rationing criterion. There is a favourable trend to attribute more weight to the young rather than the elderly, although there are results suggesting that the relationship between age and social value is not monotonically decreasing, but that there may be points of inflection typical of nonlinear relationships between both variables. Recent studies suggest a weighting function based on age in the form of a “crest” so that the weighting increases with age to reach a peak around age 20, from which point it descends.
Empirical evidence shows patterns of concentration / dispersion that suggest that the population may favour the dissemination of additional gains over a larger number of people, provided that the size of the gain is large enough. Experiments have estimated different thresholds, with 2.6 years being obtained with the latest study.
Regarding the direction of change in health, evidence is scarce and ambiguous. The most recent studies seem to show a significantly higher preference for curative programmes than for preventive treatments.
The evidence regarding the cost of the intervention shows that there is a refusal to follow a strict distribution rule based on minimization of the cost per unit of health gained.
With regard to the personal characteristics of beneficiaries associated with the “self” of the person, such as sex or race, there seem to be no convincing arguments to justify their use as a prioritization factor. The factors that have most clearly aroused people’s willingness to prioritize are based on: the existence of people who depend on the patient (children and / or elderly), responsibility (lifestyle) and social class. However, this support is always relative and sensitive to the possible loss of efficiency that may occur. The results show a tendency to prioritize in favour of patients with dependent children and other dependents, non-smokers compared to smokers, those affected by negligence of the health system, and against those who have led an irresponsible lifestyle (although this is controversial). Regarding socioeconomic status or social class, there is empirical evidence suggesting that this is a factor that may be important for the people, who value the same life expectancy gain much more highly in the lowest social class than in the highest social class, as well as the same reduction in the rate of prevalence of diseases of long duration.
In summary, the evidence shows that citizens are willing to relinquish the maximization of health gains for society in order to benefit certain population groups, depending on the characteristics or attributes studied in this work. Further studies are needed to quantify the preferences, so that the “equity weights” can be established and a social wellbeing function be constructed that is useful for health policy makers.