2017
FARMACIA HOSPITALARIA, PEDIATRÍA Y ÁREAS ESPECÍFICAS
MEDICAMENTO
MEDICAMENTOS. SÍNTESIS EVIDENCIA
+ Año
2017
+ Áreas de Conocimiento
FARMACIA HOSPITALARIA, PEDIATRÍA Y ÁREAS ESPECÍFICAS
+ Tipo Tecnología
MEDICAMENTO
+ Línea de Producción
MEDICAMENTOS. SÍNTESIS EVIDENCIA
Se evalúa la eficacia y seguridad de nusinersén en el tratamiento de la atrofia muscular espinal a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Nusinersén ha demostrado ser eficaz en reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente en bebés con AME tipo 1 frente a placebo, así como mejora en la función motora. En niños con AME 2 o 3, también ha demostrado beneficio frente placebo en función motora, aunque no se dispone de resultados en supervivencia ni función respiratoria. El perfil de seguridad parece favorable, con eventos adversos derivados de la administración lumbar.
En la AME tipo 1, nusinersén ha demostrado reducir el riesgo de muerte o ventilación permanente (HR = 0,53 IC 95% 0,3156 — 0,8902) de forma estadísticamente significativa frente a placebo. Dicho beneficio ha sido mayor en aquellos pacientes con duración de la enfermedad inferior a 13,1 semanas (mediana). En el análisis de las variables por separado, los resultados han demostrado el beneficio de nusinersén en supervivencia global, pero no ha conseguido demostrar mejora estadísticamente significativa en el tiempo hasta la necesidad de ventilación permanente. En la valoración de hitos motores alcanzados, nusinersén obtiene un 51 % de respondedores frente a placebo (0 %), aunque la tasa de respondedores disminuye bajo otras definiciones de “respondedor” más exigentes.

En la AME tipo 2 y tipo 3, nusinersén ha demostrado un efecto positivo sobre la función motora (con un aumento de casi 5 puntos en la escala de valoración a los 15 meses), sin datos en supervivencia, ni función respiratoria.

No se dispone de resultados a largo plazo, tampoco se ha evaluado el fármaco en AME tipo 0 ni 4, ni en pacientes con AME 2 o 3 con una evolución de la enfermedad avanzada y la evidencia en pacientes con 4 copias de SMN2 es muy limitada. No se ha evaluado la calidad de vida de los pacientes.

El perfil de seguridad de nusinersén parece favorable y la mayoría de eventos adversos ocurridos estuvieron relacionados con la propia enfermedad (infecciones respiratorias y enfermedades respiratorias) o con el procedimiento de punción lumbar (cefalea, síndrome postpunción lumbar, vómitos).
IS Nusinersen DEF (2.6 MiB, 91 downloads)