2018
FARMACIA HOSPITALARIA
MEDICAMENTO
MEDICAMENTOS. SÍNTESIS EVIDENCIA
+ Año
2018
+ Áreas de Conocimiento
FARMACIA HOSPITALARIA
+ Tipo Tecnología
MEDICAMENTO
+ Línea de Producción
MEDICAMENTOS. SÍNTESIS EVIDENCIA
Se evalúa la eficacia y seguridad de velmanasa alfa en el tratamiento de la alfa-manosidosis a través de una revisión rápida que sirve de apoyo para el posicionamiento terapéutico. Velmanasa alfa ha demostrado tener actividad biológica a través de la reducción de oligosacáridos plasmáticos. En cuanto a variables con más relevancia clínica como variables funcionales asociadas a la enfermedad, no ha conseguido mostrar diferencias significativas frente a placebo, aunque se aprecia una tendencia más favorable en los pacientes tratados. El perfil de seguridad es aceptable con eventos adversos leves de hipersensibilidad y asociados a la perfusión.
Velmanasa alfa es el primer fármaco autorizado para el tratamiento de las manifestaciones no neurológicas de la alfa-manosidosis, una enfermedad rara con una prevalencia muy baja. El fármaco ha demostrado en un ensayo clínico doble ciego (rhLAMAN05), una mejora estadísticamente significativa frente a placebo, solo en una de las covariables principales del estudio (reducción de oligosacáridos plasmáticos), no siendo así en la otra covariable principal (test 3MSCT), ni en las dos variables secundarias definidas como prioritarias (test 6MWT y CVF). Basándonos en la reducción de oligosacáridos plasmáticos, se puede considerar la actividad bioquímica del fármaco probada. En cuanto a la actividad clínica o funcional, a pesar de apreciarse una tendencia más favorable en los pacientes tratados con velmanasa alfa, no se puede afirmar que produzca más beneficios que placebo. En este sentido, es posible que el fármaco se haya visto perjudicado por el pequeño tamaño de muestra del estudio, fruto de la extrema rareza de la enfermedad, y la corta duración del mismo.
Además del análisis principal de eficacia, se han presentado datos de un análisis de subgrupos en el que se sugiere un mayor beneficio funcional del fármaco en los pacientes más jóvenes, en los que el daño tisular aún no ha sido establecido. Sin embargo este análisis tiene múltiples deficiencias metodológicas (realización post-hoc, pequeño tamaño de muestra, ausencia de tratamiento estadístico), así que sus resultados deben ser confirmados.
Los datos a largo plazo son muy escasos y provienen de un estudio no comparativo (rhLAMAN10). Además no se tienen datos en niños menores de 6 años que, como se ha mencionado antes, podrían ser de los más beneficiados. Actualmente hay un estudio en marcha que nos ayudará a esclarecer las dudas en esta población.
El perfil de seguridad de velmanasa alfa es aceptable, cabe destacar las reacciones de hipersensibilidad y las asociadas a la perfusión, que son las más probablemente relacionadas con el fármaco.
IS Velmanasa Alfa DEF (1.3 MiB, 49 downloads)